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2021年06月08日

日本厚生部批准治疗扩张型心肌病的临床研究

扩张型心肌病(DCM)是一种以单侧或者双侧心室扩大,同事伴有心肌收缩障碍为特征的心肌病。目前国际上的临床治疗以延缓疾病进展、改善、预防并发症及提高生存率为主要目标,但不能从根山上进行治疗。

心肌细胞一旦进行衰退,便无法回复其全功能,如果已经受损的心肌细胞继续恶化,则患者通常需要心脏移植或者心室辅助设备。

近年来,干细胞移植成为DCM治疗的新希望。在最新的临床研究中,庆应大学研究小组将使用京都大学提供的ips细胞,这些细胞取自一名第三方提供者的血液,其拥有一种特殊的免疫类型,排斥风险较低。

研究小组将ips细胞转化为心肌细胞,并制造出用于移植的心肌细胞球,没个心肌细胞球包含1000个ips衍生的心肌细胞。由于心脏被几毫米的脂肪覆盖,心肌细胞需要被移植到脂肪层之下才能让心脏跳动。为了避免损伤心脏,该小组将使用一种特殊的针将心肌细胞球注射到心脏表面的小孔上。


                                             (图片来源:京都大学)


该团队将以每位患者移植5000万个心肌细胞来开始进行实验,这是已经确认安全的最小移植量。免疫抑制药物将被使用大约半年,庆应大学研究小组将花费一年时间来检查这种治疗是否会导致肿瘤和心率不齐的发展,或者它是否能恢复心脏功能。

据研究小组称,日本大约有250000名扩张型心肌病患者,由福田惠一领导的初创公司Heartseed正计划进行一项临床试验,目的是将ips衍生的细胞商业化,希望他们也能用于治疗其他心脏疾病。2019年11月,总部位于东京的公司筹借28亿日元,该公司计划今年启动两项临床试验:与庆应大学合作展开干细胞产品用于扩张型心肌病的临床研究,2020年底展开一项二分之一期临床研究,评估干细胞移植队左室射血分数降低的心力衰竭的治疗效果。


                                    (图片来源:Motokazu sato


目前,日本将ips细胞技术产业化作为国家重点发展领域,并且向世界范围内扩张。除了心脏病,日本此前已利用ips细胞实施过黄斑变性、脊髓损伤、帕金森病、角膜疾病、软骨损伤等适应病治疗。

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